Лечение детей с гипофизарным нанизмом препаратами гормона роста: медицинские и экономические аспекты (диссертация)

ВВЕДЕНИЕ .........................................................................5
ГЛАВА 1. Обзор литературы: медицинские и социльно-экономические аспекты дефицита
гормона роста ....................................................................... 14
1.1 Соматотропная недостаточность. Метаболические эффекты гормона роста...............14
1.2 Окислительный стресс.....................................................17
1.3 Окислительный стресс при дефиците гормона роста..................19
1.4 Окислительный стресс в условиях избытка гормона роста.....21
1.5 Эритроциты, оксид азота и нарушения секреции гормона роста.......................23
1.6 Антиоксидантная система крови при синдроме Шерешевского-Тернера..................27
1.7 Синдром Шерешевского-Тернера, эндотелиальная дисфункция и оксилительный
стресс............................................................28
1.8 Экономические аспекты применения препаратов рекомбинантного гормона роста в
терапии гипофизарного нанизма...................................................30
1.9 Лечение препаратами рекомбинантного гормона роста: экономическая эффективность..................................34
1.10 Качество жизни пациентов с дефицитом гормона роста............................38
1.11 Федеральная программа по обеспечению лиц лекарственными средствами, предназначенными для лечения больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянными склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей (далее – программа «Семь высокозатратных нозологий»).....................................................42
ГЛАВА 2. Материалы и организация исследования ...............................45
2.1 Программа и методика исследования........................................45
2.2 Характеристика групп исследования........................................51
2.3 Характеристика кличических методов исследования..........................51
2.4 Стандартные лабораторные методы..........................................52
2.5 Специальные лабораторные методы анализа эритроцитов .....................54
2.5 Специальные лабораторные методы определения состояния антиоксидантной
системы .....................................................................58
2.7 Расчет заболеваемости гипофизарным нанизмом в Российской Федерации................60
2.8 Исследование экономической эффективности лечения детей с гипофизарным нанизмом в Российской Федерации в рамках программы «Семь высокозатратных нозологий».............................................62
2.9 Статистический анализ .............................................66
2.10 Этический комитет .....................................................68
ГЛАВА 3. Результаты .........................................................69
3.1 Результаты антропометрических и стандартных лабораторных обследований у
детей с дефицитом ГР и девочек с синдромом Шерешевского-Тернера........................69
3.2 Морфология и кислородтранспортная функция эритроцитов у детей с дефицитом
ГР и девочек с синдромом Шерешевского-Тернера..........................................76
3.3 Исследование состояния антиоксидантной системы крови у детей с дефицитом ГР и
девочек с синдромом Шерешевского-Тернера...............................................85
3.4 Результаты клинико-лабораторных исследований у взрослых с дефицитом ГР и взрослых с акромегалией.....93
3.5 Исследования морфологии и функциональных характеристик эритроцитов у взрослых с дефицитом ГР и акромегалией..........................................................93
3.6 Исследование состояния антиоксидантной системы крови у взрослых пациентов с дефицитом ГР и акромегалией............................................95
3.7 Заболеваемость гипофизарным нанизмом на территории Российской Федерации..........98
3.8 Экономические аспекты лечения детей с дефицитом гормона роста....................110
ГЛАВА 4. Обсуждение ....................................................116
4.1 Кислородтранспортная функция крови: эритроцитарные показатели, морфология
эритроцитов и функциональное состояние гемоглобина...................................117
4.2 Антиоксидантная система....................................................122
4.3 Оксидативный стресс на фоне терапии рГР....................................123
4.4 Оптимизация и персонализация терапии рГР.........................................124
4.5 Эпидемиология гипофизарного нанизма в Российской Федерации.......................127
4.6 Экономические аспекты терапии рГР при дефиците гормона роста у детей.............131
ЗАКЛЮЧЕНИЕ ....................................135
Медицинские аспекты .......................135
Экономические аспекты. .......................136
ВЫВОДЫ ................................................140
ПРАКТИЧЕСКИЕ РЕКОМЕНДАЦИИ .............................142
СПИСОК СОКРАЩЕНИЙ .....................................144
СПИСОК ЛИТЕРАТУРЫ .....................................146